Ученые США сделали умопомрачительный опыт на живом человеке

В Калифорнии прошла первая в мире процедура по «редактированию» генома взрослого человека прямо внутри его тела.

Пациентом стал мужчина с мукополисахаридозом II типа - синдромом Хантера. Это генетическое заболевание, из-за которого ему пришлось пережить множество операций, передает Медуза. Заболевание 44-летнего жителя Аризоны Брайана Мадо проявилось в раннем детстве, оно неизлечимо. Это метаболическое расстройство - сложные углеводы накапливаются в клетках и вызывают многочисленные патологии органов. Люди с тяжелой формой мукополисахаридоза II типа не доживают до 20 лет — из-за закупорки дыхательных путей или сердечной недостаточности.

При синдроме Хантера недостающий в организме фермент можно добавлять внутривенно, но для этого необходимо ездить в больницу на еженедельные процедуры. Этот вид терапии способен только облегчить симптомы и не предотвращает поражения мозга при тяжелых формах заболевания, кроме того, он стоит от 100 до 400 тысяч долларов в год.

Здесь будет город-сад. Арабские Эмираты объявили о клубнике и финиках на Марсе

Мадо решил принять участие в клиническом испытании нового метода — генной терапии. Это лишь первая фаза исследования, а всего до регистрации терапии (то есть до разрешения применять этот метод для всех больных с синдромом Хантера) их должно быть три. Если процедура «редактирования» генома мужчины пройдет успешно, это не исправит те изменения, которые уже произошли в его теле. Но проходить ферментную заместительную терапию ему больше будет не нужно.

Метод, который использовали в случае Брайана Мадо, позволяет редактировать геном прямо в теле человека — и при этом достаточно точно попадать в конкретный участок ДНК. Редактирование происходит с помощью так называемых «цинковых пальцев» - белковых структур, которые действительно содержат ион цинка и их части по форме похожи на пальцы. Каждый такой «палец» способен найти нужный участок ДНК и связаться с ним, чтобы можно было внести в это место необходимые изменения. Как объяснил этот процесс глава Sangamo Therapeutics, это что-то вроде «внедрения в организм крошечного хирурга», который сам «разрезает вашу ДНК, вставляет ген и зашивает. Ген становится частью ДНК и остается в ней навсегда».

"Мы достигли точки невозврата". Стивен Хокинг боится, что искусственный интеллект заменит людей

Этот метод компания уже использовала для того, чтобы отредактировать клетки иммунной системы, полученные у людей с ВИЧ — и затем внедряла их пациентам обратно (где они показали устойчивость к вирусу). Процедура, проведенная Брайану Мадо, стала первым случаем, когда человеку сразу вводят через капельницу недостающий ген — точнее, миллиарды его копий с помощью специального раствора.

Первые результаты у Брайана Мадо должны быть заметны уже через месяц, а через три месяца анализы смогут подтвердить, удалось ли ученым избавить мужчину от синдрома Хантера. Кроме него в клиническом испытании нового метода примут участие еще 29 взрослых людей. Если лечение окажется эффективным, то в будущем его надеются применять и для детей, чтобы предотвратить необратимые изменения.

Ученые объяснили, в чем именно польза от курения марихуаны